Las autoridades sanitarias estadounidenses aprobaron el viernes dos tratamientos para la anemia falciforme, una enfermedad genética hereditaria de la sangre, incluido el primer tratamiento que utiliza»tijeras moleculares» CRISPR, una técnica de edición del genoma.
«La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y más eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras», afirmó Nicole Verdun, directora de la Agencia de Medicamentos de Estados Unidos (FDA), en un comunicado de prensa.
Según la FDA, la anemia falciforme, o drepanocitosis, afecta a unos 100.000 estadounidenses, en su mayoría personas negras.
Entre los síntomas más comunes están la anemia crónica, crisis de dolor agudo y un mayor riesgo de infecciones, con consecuencias que pueden afectar órganos vitales y ser fatales.
Revolucionaria manipulación del genoma
El desarrollo de estas tijeras moleculares hizo que la francesa Emmanuelle Charpentier y a la estadounidense Jennifer Doudna ganaran el Premio Nobel de Química en 2020.
La tecnología Crispr revolucionó la manipulación del genoma por su precisión y la facilidad de uso que ofrece respecto a herramientas anteriores.
Los dos tratamientos, Casgevy y Lyfgenia, fueron evaluados en ensayos clínicos y aprobados para uso en pacientes a partir de 12 años.
El tratamiento Casgevy ya había sido aprobado en noviembre por las autoridades sanitarias británicas.
En él, las células del paciente son modificadas con la tecnología CRISPR y luego trasplantadas nuevamente en el organismo.
